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एक कोशिका में जीन संपादन अन्य कोशिकाओं को कैसे प्रभावित करता है?

एक कोशिका में जीन संपादन अन्य कोशिकाओं को कैसे प्रभावित करता है?


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मैंने जीन संपादन के बारे में पढ़ा है और इस तकनीक से संबंधित मेरे कुछ प्रश्न हैं:

  1. जीन एडिटिंग के साथ, क्या हम सभी कोशिकाओं या एकल कोशिका में जीन को सही कर रहे हैं?

  2. यदि केवल एक कोशिका के लिए जीन संपादन किया जाता है, तो कैसे (या कर सकते हैं) यह अन्य कोशिकाओं में अन्य जीनों को प्रभावित करता है?


जीन संपादन एक कोशिका पर नहीं बल्कि कोशिकाओं के एक समूह पर किया जाता है। हालांकि, यह अभी भी सभी कोशिकाओं को प्रभावित नहीं करता है। पूरे जीव के लिए जीन एडिटिंग/थेरेपी इन मामलों में काम करती है:

  1. स्टेम सेल संपादित होते हैं, जो कई अन्य दैहिक कोशिकाओं को जन्म देते हैं। आमतौर पर जीन थेरेपी के मामले में किया जाता है जिसमें रोगी से स्टेम कोशिकाएं प्राप्त की जाती हैं, संपादित की जाती हैं और फिर से प्रत्यारोपित की जाती हैं।
  2. कुछ भ्रूण कोशिकाओं को संपादित किया जाता है और विकासशील भ्रूण में पुन: प्रत्यारोपित किया जाता है जो एक काइमेरिक जीव के रूप में जाना जाता है (शरीर में कुछ कोशिकाएं संपादन करती हैं जबकि अन्य नहीं करती हैं)। अब कुछ संपादित कोशिकाएं जर्म कोशिकाओं को जन्म देंगी जो बदले में युग्मकों को जन्म देती हैं। प्रजनन के अगले दौर में काइमेरिक माता-पिता पूरी तरह से ट्रांसजेनिक (संपादित जीन के साथ) जीव को जन्म देंगे।
  3. एककोशिकीय जीवों के लिए, यह बहुत स्पष्ट है: आप संपादित जीन को ले जाने वाली कोशिकाओं के चयन के लिए बस एक चयन मार्कर या व्यापक स्क्रीनिंग का उपयोग करते हैं।

एकजुटता के लेंस के माध्यम से CRISPR प्रौद्योगिकी और जीन संपादन के नैतिक मुद्दे

पृष्ठभूमि: CRISPR-Cas9 तकनीक पर टिप्पणियों का हिमस्खलन, एक जीवाणु प्रतिरक्षा प्रणाली जिसे किसी भी छोटे डीएनए अनुक्रम को पहचानने, उसे काटने और एक नया डालने के लिए संशोधित किया गया है, ने जीन थेरेपी और अन्य अनुप्रयोगों के लिए आशाओं को फिर से जगाया है और भविष्य की पीढ़ियों में इंजीनियरिंग जीन की आलोचना की है। .

डेटा के स्रोत: यह चर्चा उन लेखों पर आधारित है जो नैतिकता पर जोर देते हैं, जिन्हें आंशिक रूप से पबमेड और Google, 2014-2016 के माध्यम से पहचाना गया है।

समझौते के क्षेत्र: CRISPR-Cas9 ने आनुवंशिक खोज और अनुप्रयोगों के लिए गति और संभावनाओं को उच्च स्तर पर ले लिया है, जिससे रोगियों की मदद करने के लिए दैहिक जीन इंजीनियरिंग की प्रत्याशा बढ़ गई है। हम रोगाणु रेखा में हेरफेर पर रोक का समर्थन करते हैं।

विवाद के क्षेत्र: हम एकजुटता और जनता की भलाई के सिद्धांत पर अधिक जोर देते हैं। कुछ बीमारियों के आनुवंशिक आधार CRISPR-Cas9 के साथ पूरी तरह से संबोधित नहीं हैं। निष्कर्षों की विस्फोटक दर के अलावा, हम सामान्य रूप से जीन थेरेपी और जेनेटिक इंजीनियरिंग की तुलना में कोई नया नैतिक मुद्दा नहीं देखते हैं। अन्य विवादों में यूजीनिक्स, पेटेंट योग्यता और पेशेवरों और जनता की अवास्तविक अपेक्षाएं शामिल हैं।

बढ़ते बिंदु: सबसे बड़े मुद्दे मानव रोगाणु कोशिका जीव विज्ञान, निरीक्षण और पारदर्शिता के लिए उपयुक्त मार्ग, और प्रजनन चिकित्सा के वैज्ञानिक और नैतिक क्षेत्रों पर अनुसंधान की कमी हैं।

अनुसंधान के विकास के लिए समय पर क्षेत्र: CRISPR बहसों में स्पष्टता लाने के लिए जीनोमिक एकजुटता और सार्वजनिक भलाई पर प्राथमिकता का सिद्धांत एक लेंस होना चाहिए। आनुवंशिक अपवादवाद का वैध दावा मानव रोगाणु कोशिकाओं में प्रयोग पर संयम का समर्थन करता है, ट्रांस-जेनरेशनल खतरों और रोगाणु कोशिका जीव विज्ञान में ज्ञान अंतराल को देखते हुए।

कीवर्ड: CRISPR एथिक्स जीन एडिटिंग जेनेटिक इंजीनियरिंग जर्म सेल म्यूटेशन सॉलिडैरिटी।


क्या जीन एडिटिंग नैतिक है?

यदि आप जीन संपादन का विषय लाते हैं, तो बहस गर्म होना तय है। लेकिन क्या हम आनुवंशिक रोगों को ठीक करने के लिए जीन संपादन का उपयोग करने के विचार को धीरे-धीरे गर्म कर रहे हैं, या यहां तक ​​कि "डिजाइनर बच्चे" भी पैदा कर रहे हैं?

Pinterest पर साझा करें क्या जीन संपादन रोजमर्रा की दवा का हिस्सा बन जाएगा?

जीन संपादन दुर्बल करने वाली आनुवंशिक बीमारियों को रोकने या उनका इलाज करने की कुंजी है, जो दुनिया भर के लाखों लोगों को आशा प्रदान करती है। फिर भी वही तकनीक हमारे भविष्य के बच्चों को डिजाइन करने का रास्ता खोल सकती है, ऊंचाई, आंखों का रंग और बुद्धिमत्ता जैसे वांछनीय लक्षणों का चयन करके उनके जीनोम को बढ़ा सकती है।

जबकि जीन संपादन का उपयोग व्यक्तिगत कोशिकाओं पर प्रयोगशाला प्रयोगों में और दशकों से जानवरों के अध्ययन में किया गया है, 2015 में संशोधित मानव भ्रूण की पहली रिपोर्ट देखी गई।

प्रकाशित अध्ययनों की संख्या अब आठ हो गई है, नवीनतम शोध ने जांच की है कि एक निश्चित जीन प्रारंभिक भ्रूण में विकास को कैसे प्रभावित करता है और रक्त विकार का कारण बनने वाले आनुवंशिक दोष को कैसे ठीक किया जाए।

तथ्य यह है कि मानव भ्रूण में जीन संपादन संभव है, ने पेंडोरा के नैतिक मुद्दों का एक बॉक्स खोल दिया है।

तो, जीन संपादन के पक्ष में कौन है? क्या आनुवंशिकीविद् इस मुद्दे के बारे में अलग तरह से महसूस करते हैं? और क्या हम जल्द ही मुख्यधारा की चिकित्सा में प्रौद्योगिकी को देखने की संभावना रखते हैं?

जीन संपादन जीवित कोशिकाओं में डीएनए अनुक्रमों का संशोधन है। वास्तव में इसका मतलब यह है कि शोधकर्ता कोशिकाओं या जीवों में उत्परिवर्तन या स्थानापन्न जीन जोड़ सकते हैं।

हालांकि यह अवधारणा नई नहीं है, एक वास्तविक सफलता 5 साल पहले आई थी जब कई वैज्ञानिकों ने मानव जीनोम को संपादित करने के लिए CRISPR/Cas9 नामक एक प्रणाली की क्षमता को देखा था।

CRISPR/Cas9 हमें पिछली तकनीकों की तुलना में बहुत अधिक सटीकता के साथ जीनोम में विशिष्ट स्थानों को लक्षित करने की अनुमति देता है। यह प्रक्रिया एक दोषपूर्ण जीन को एक गैर-दोषपूर्ण प्रतिलिपि के साथ बदलने की अनुमति देती है, जिससे यह तकनीक उन लोगों के लिए आकर्षक हो जाती है जो आनुवंशिक रोगों का इलाज करना चाहते हैं।

हालांकि, तकनीक फुलप्रूफ नहीं है। वैज्ञानिक दशकों से जीन को संशोधित कर रहे हैं, लेकिन हमेशा ट्रेड-ऑफ होते हैं। हमने अभी तक ऐसी तकनीक विकसित नहीं की है जो 100 प्रतिशत काम करे और जीनोम में अन्य स्थानों पर अवांछित और अनियंत्रित उत्परिवर्तन न करे।

एक प्रयोगशाला प्रयोग में, ये तथाकथित ऑफ-टारगेट प्रभाव दुनिया का अंत नहीं हैं। लेकिन जब इंसानों में जीन एडिटिंग की बात आती है, तो यह एक बड़ी बाधा है।

यहाँ, जीन संपादन के इर्द-गिर्द नैतिक बहस वास्तव में धरातल पर उतर जाती है।

जब भ्रूण में जीन संपादन का उपयोग किया जाता है - या इससे पहले, आनुवंशिक उत्परिवर्तन के वाहक के शुक्राणु या अंडे पर - इसे जर्मलाइन जीन संपादन कहा जाता है। यहां बड़ा मुद्दा यह है कि यह उपचार प्राप्त करने वाले व्यक्ति और उनके भविष्य के बच्चों दोनों को प्रभावित करता है।

यह एक संभावित गेम-चेंजर है क्योंकि इसका तात्पर्य है कि हम पूरी पीढ़ियों के आनुवंशिक मेकअप को स्थायी आधार पर बदलने में सक्षम हो सकते हैं।

डायट्राम शेफ़ेले - विस्कॉन्सिन-मैडिसन विश्वविद्यालय में विज्ञान संचार के एक प्रोफेसर - और उनके सहयोगियों ने जीन संपादन के प्रति उनके दृष्टिकोण के बारे में आम जनता के 1,600 सदस्यों का सर्वेक्षण किया। परिणामों से पता चला कि 65 प्रतिशत उत्तरदाताओं ने सोचा कि चिकित्सीय उद्देश्यों के लिए जर्मलाइन संपादन स्वीकार्य था।

जब वृद्धि की बात आई, तो केवल 26 प्रतिशत ने कहा कि यह स्वीकार्य है और 51 प्रतिशत ने कहा कि यह अस्वीकार्य है। दिलचस्प बात यह है कि दृष्टिकोण धार्मिक विश्वासों और व्यक्ति के जीन संपादन के ज्ञान के स्तर से जुड़े थे।

"कम धार्मिक मार्गदर्शन की रिपोर्ट करने वालों में," प्रो। शेफ़ेले बताते हैं, "एक बड़ा बहुमत (75 प्रतिशत) उपचार अनुप्रयोगों के लिए कम से कम कुछ समर्थन व्यक्त करता है, और एक पर्याप्त अनुपात (45 प्रतिशत) वृद्धि अनुप्रयोगों के लिए ऐसा करता है।"

उन्होंने आगे कहा, "इसके विपरीत, जो लोग अपने दैनिक जीवन में अपेक्षाकृत उच्च स्तर के धार्मिक मार्गदर्शन की रिपोर्ट करते हैं, उनके लिए समर्थन के संबंधित स्तर स्पष्ट रूप से कम हैं (उपचार के लिए 50 प्रतिशत व्यक्त समर्थन 28 प्रतिशत वृद्धि के लिए समर्थन व्यक्त करते हैं)।

जीन संपादन की प्रक्रिया की उच्च स्तर की तकनीकी समझ वाले व्यक्तियों में, 76 प्रतिशत ने कम से कम चिकित्सीय जीन संपादन का समर्थन दिखाया, जबकि 41 प्रतिशत ने वृद्धि के लिए समर्थन दिखाया।

लेकिन आम जनता के विचार आनुवंशिकी पेशेवरों के विचारों से कैसे मेल खाते हैं? खैर, एलिसा आर्म्सबी और जेनेटिक्स के प्रोफेसर केली ई। ऑरमंड - दोनों कैलिफोर्निया में स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय से हैं - ने पता लगाने के लिए दुनिया भर में 10 आनुवंशिकी समाजों के 500 सदस्यों का सर्वेक्षण किया।

आर्म्सबी का कहना है कि "जीनोम संपादन के बारे में चल रहे अंतर्राष्ट्रीय वार्तालाप की आवश्यकता है, लेकिन आनुवंशिकी में प्रशिक्षित लोग प्रौद्योगिकी को कैसे देखते हैं, इस पर बहुत कम डेटा है। रोगियों और परिवारों के साथ शोध और काम करने वाले लोगों के रूप में, वे हितधारकों का एक महत्वपूर्ण समूह हैं।"

परिणाम कल ऑरलैंडो, FL में आयोजित अमेरिकन सोसाइटी फॉर ह्यूमन जेनेटिक्स (ASHG) के वार्षिक सम्मेलन में प्रस्तुत किए गए।

कुल मिलाकर, 31.9 प्रतिशत उत्तरदाता व्यवहार्य भ्रूणों का उपयोग करके जर्मलाइन संपादन में अनुसंधान के पक्ष में थे। यह भावना विशेष रूप से ४० वर्ष से कम आयु के उत्तरदाताओं, १० वर्ष से कम अनुभव वाले, और स्वयं को कम धार्मिक के रूप में वर्गीकृत करने वालों में अधिक स्पष्ट थी।

सर्वेक्षण के परिणामों से यह भी पता चला कि 77.8 प्रतिशत उत्तरदाताओं ने चिकित्सीय उद्देश्यों के लिए जर्मलाइन जीन संपादन के काल्पनिक उपयोग का समर्थन किया। बचपन या किशोरावस्था के दौरान उत्पन्न होने वाली स्थितियों के लिए, 73.5 प्रतिशत प्रौद्योगिकी का उपयोग करने के पक्ष में थे, जबकि 78.2 प्रतिशत ने कहा कि वे उन मामलों में जर्मलाइन संपादन का समर्थन करते हैं जहां एक बीमारी बचपन में घातक होगी।

वृद्धि के उद्देश्य से जीन संपादन का उपयोग करने के विषय पर, केवल 8.6 प्रतिशत आनुवंशिकी पेशेवरों ने पक्ष में बात की।

"मैं व्यक्तिगत रूप से सबसे ज्यादा हैरान था," प्रो। ऑरमंड ने बताया चिकित्सा समाचार आज, "इस तथ्य से कि हमारे अध्ययन उत्तरदाताओं में से लगभग [एक तिहाई] पहले से ही जर्मलाइन जीनोम संपादन पर नैदानिक ​​अनुसंधान शुरू करने का समर्थन कर रहे थे (अनुसंधान कर रहे थे और एक जीवित बच्चे के लिए आगे बढ़ने के इरादे के बिना गर्भावस्था का प्रयास कर रहे थे)।"

उन्होंने कहा कि यह खोज इस साल की शुरुआत में एएसएचजी द्वारा प्रकाशित नीतिगत बयान के बिल्कुल विपरीत है।

बयान के अनुसार - जिनमें से प्रो। ऑरमंड प्रमुख लेखकों में से एक हैं - जर्मलाइन जीन एडिटिंग उन नैतिक मुद्दों की एक सूची तैयार करता है जिन पर विचार करने की आवश्यकता है।

अवांछित उत्परिवर्तन या डीएनए क्षति शुरू करने की संभावना एक निश्चित जोखिम है, और अवांछित दुष्प्रभावों की भविष्यवाणी या नियंत्रण फिलहाल नहीं किया जा सकता है।

लेखक आगे बताते हैं:

"यूजीनिक्स सकारात्मक लक्षणों (सकारात्मक यूजीनिक्स) के चयन और नकारात्मक रूप से देखे गए रोगों या लक्षणों को हटाने (नकारात्मक यूजीनिक्स) दोनों को संदर्भित करता है। यूजीनिक्स किसी भी रूप में संबंधित है क्योंकि इसका उपयोग हमारे समाजों में पूर्वाग्रह और सामान्य स्थिति की संकीर्ण परिभाषाओं को सुदृढ़ करने के लिए किया जा सकता है।

"यह विशेष रूप से सच है जब चिकित्सा विकारों के उपचार से परे 'वृद्धि' की संभावना है," वे कहते हैं।

जबकि प्रसवपूर्व परीक्षण पहले से ही माता-पिता को दुनिया भर में कई जगहों पर कुछ रोग लक्षणों वाले भ्रूण को गर्भपात करने की अनुमति देता है, जीन संपादन एक उम्मीद पैदा कर सकता है कि माता-पिता को सक्रिय रूप से अपने बच्चों के लिए सर्वोत्तम लक्षणों का चयन करना चाहिए।

लेखक यह अनुमान लगाकर इसे और भी आगे ले जाते हैं कि यह समग्र रूप से समाज को कैसे प्रभावित कर सकता है। "असमान पहुंच और सांस्कृतिक मतभेद तेज को प्रभावित करते हैं, " वे कहते हैं, "क्षेत्र, जातीय समूह, या सामाजिक आर्थिक स्थिति द्वारा दी गई स्थिति की सापेक्ष घटनाओं में बड़े अंतर पैदा कर सकते हैं।"

"आनुवंशिक रोग, एक बार एक सार्वभौमिक आम भाजक, इसके बजाय वर्ग, भौगोलिक स्थिति और संस्कृति का एक गुण बन सकता है," वे सावधानी बरतते हैं।

इसलिए, एएसएचजी का निष्कर्ष है कि वर्तमान में, जर्मलाइन जीन एडिटिंग करना अनैतिक है जिससे व्यक्ति का जन्म हो सकता है। लेकिन जीन संपादन तकनीकों की सुरक्षा और प्रभावकारिता के साथ-साथ जीन संपादन के प्रभावों में अनुसंधान जारी रहना चाहिए, बशर्ते ऐसे शोध स्थानीय कानूनों और नीतियों का पालन करते हों।

यूरोप में, यह विशेषज्ञों के एक पैनल द्वारा प्रतिध्वनित होता है जो "जीनोम संपादन के संभावित लाभों और कमियों का आकलन" करने के लिए एक यूरोपीय संचालन समिति के गठन का आग्रह करते हैं।

वे "इस तकनीक को चरमपंथी विचारों वाले लोगों द्वारा अपहृत होने से रोकने के लिए और अत्यधिक वादों के साथ जनता की अपेक्षाओं को गुमराह करने से बचने के लिए सक्रिय होने की आवश्यकता पर जोर देते हैं।"

लेकिन क्या जनता की धारणा वास्तव में वैज्ञानिक खोज की अग्रिम पंक्ति के शोधकर्ताओं से इतनी अलग है?


CRISPR जीन एडिटिंग का इस्तेमाल जीवित कोशिकाओं के अंदर डीएनए में डेटा स्टोर करने के लिए किया जाता है

जीवित जीवाणु कोशिकाओं के अंदर डीएनए को सीआरआईएसपीआर तकनीक के साथ संपादित किया गया है ताकि जानकारी को एन्कोड और स्टोर किया जा सके। यह दीर्घकालिक डेटा भंडारण के लिए एक नया माध्यम विकसित करने की दिशा में एक कदम हो सकता है।

जीवन की आनुवंशिक जानकारी डीएनए में संग्रहीत होती है, लेकिन अन्य प्रकार के डेटा के भंडारण माध्यम के रूप में डीएनए का उपयोग करने में रुचि बढ़ रही है। ऐसा करने के लिए, सूचना को अक्सर चार डीएनए आधारों - एडेनिन (ए), साइटोसिन (सी), थाइमिन (टी) और ग्वानिन (जी) का उपयोग करके एन्कोड किया जाता है। संबंधित डीएनए अनुक्रम को तब एक प्रयोगशाला में रासायनिक रूप से संश्लेषित किया जा सकता है, और यहां तक ​​कि रोजमर्रा की वस्तुओं के भीतर भी संग्रहीत किया जा सकता है।

न्यू यॉर्क में कोलंबिया विश्वविद्यालय में हैरिस वांग और उनकी टीम ने सीआरआईएसपीआर जीन संपादन के एक रूप का उपयोग करके विशिष्ट डीएनए अनुक्रमों को सम्मिलित करने के लिए सीआरआईएसपीआर जीन संपादन के रूप में इसे एक कदम आगे बढ़ाया, जो बाइनरी डेटा को एन्कोड करते हैं - 1s और 0s जो कंप्यूटर डेटा स्टोर करने के लिए उपयोग करते हैं - बैक्टीरिया कोशिकाओं में। अंग्रेजी वर्णमाला के अलग-अलग अक्षरों में इन डीएनए अनुक्रमों की अलग-अलग व्यवस्थाएं सौंपकर, शोधकर्ता 12-बाइट टेक्स्ट संदेश "हैलो वर्ल्ड!" को एन्कोड करने में सक्षम थे। अंदर डीएनए में ई कोलाई कोशिकाएं।

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वांग और उनकी टीम बाद में जीवाणु डीएनए को निकालने और अनुक्रमित करके संदेश को डीकोड करने में सक्षम थे।

और पढ़ें: सिलिका के साथ लेपित डीएनए एक ग्राम में बड़े पैमाने पर डेटा स्टोर कर सकता है

हार्वर्ड यूनिवर्सिटी के जॉर्ज चर्च कहते हैं, "यह क्षेत्र तेजी से आगे बढ़ रहा है और यह पेपर एक बेहतरीन उदाहरण है।"

वांग सोचता है कि जीवित कोशिकाओं के अंदर डीएनए अप्रत्याशित परिस्थितियों में दीर्घकालिक भंडारण के लिए एक अधिक स्थिर माध्यम हो सकता है। जबकि कोशिकाओं के बाहर रखे गए डीएनए को नीचा दिखाया जा सकता है, बैक्टीरिया में बदलते परिवेश के अनुकूल होने की क्षमता होती है और कठोर परिस्थितियों में जीवित रह सकते हैं। वांग कहते हैं, "आप इसे सेल के अंदर रखकर जो पेशकश कर रहे हैं वह यह है कि डीएनए सेल और मशीनरी द्वारा सुरक्षित है जो सेल को अपने डीएनए की रक्षा करने के लिए है।"

इंपीरियल कॉलेज लंदन के थॉमस हेनिस कहते हैं, "यह लंबी अवधि के भंडारण के लिए बहुत दिलचस्प हो सकता है।" लेकिन जैसे-जैसे बैक्टीरिया अनुकूल होते हैं और बदलते हैं, उनका डीएनए भी बदल जाता है - और ये परिवर्तन एन्कोडेड जानकारी को प्रभावित कर सकते हैं, हेनिस कहते हैं। "त्रुटि के कई स्रोत हैं, एक प्रमुख स्रोत कोशिका प्रतिकृति के दौरान डीएनए में उत्परिवर्तन है," वे कहते हैं।

यूके के कैम्ब्रिज में ईएमबीएल-यूरोपियन बायोइनफॉरमैटिक्स इंस्टीट्यूट में निक गोल्डमैन कहते हैं, "वे हमारे डिजिटल उपकरणों को बदलने वाली कार्य प्रणाली से बहुत लंबा रास्ता तय करते हैं।" "लेकिन यह कुछ ऐसा करने के रास्ते में एक छोटा कदम है जो ऐसा कर सकता है।"

जर्नल संदर्भ: प्रकृति रासायनिक जीवविज्ञान, डीओआई: 10.1038/एस41589-020-00711-4


CRISPR जीन संपादन समझाया: यह क्या है और यह कैसे काम करता है?

जीन-संपादन सफलता के बारे में आपको जो कुछ भी जानने की जरूरत है वह एक दिन बीमारी का इलाज कर सकता है, प्रजातियों को मिटा सकता है और डिजाइनर बच्चों का निर्माण कर सकता है।

हम जीन-संपादन क्रांति के बीच में हैं।

चार दशकों से वैज्ञानिकों ने हमारे जीन के साथ छेड़छाड़ की है। 1970 के दशक से, उन्होंने प्रयोगात्मक रूप से उन्हें चालू और बंद किया है, उनके कार्यों को उजागर करते हुए हमारे जीनोम के भीतर उनके स्थान को मैप किया और यहां तक ​​कि उन्हें जानवरों, पौधों और मनुष्यों में डाला या हटा दिया।

और नवंबर 2018 में, एक चीनी वैज्ञानिक ने दुनिया का पहला आनुवंशिक रूप से संशोधित मानव बनाने का दावा किया।

यद्यपि वैज्ञानिकों ने मानव आनुवंशिकी को समझने में काफी प्रगति की है, हमारे जीनों का संपादन एक जटिल प्रक्रिया बनी हुई है, जिसके लिए सटीक, महंगी तकनीक, वर्षों की विशेषज्ञता और थोड़े से भाग्य की भी आवश्यकता होती है।

2012 में, वैज्ञानिकों की एक जोड़ी ने जीन को संशोधित करने के लिए एक नया उपकरण विकसित किया, जिसने जीन-संपादन के पूरे क्षेत्र को हमेशा के लिए बदल दिया: CRISPR। अक्सर "आणविक कैंची की एक जोड़ी" के रूप में वर्णित, सीआरआईएसपीआर को व्यापक रूप से जीन संपादित करने का सबसे सटीक, सबसे अधिक लागत प्रभावी और तेज़ तरीका माना जाता है। इसके संभावित अनुप्रयोग दूरगामी हैं, जो संरक्षण, कृषि, औषधि विकास को प्रभावित करते हैं और हम आनुवंशिक रोगों से कैसे लड़ सकते हैं। यह एक प्रजाति के पूरे जीन पूल को भी बदल सकता है।

सीआरआईएसपीआर अनुसंधान का क्षेत्र अभी भी उल्लेखनीय रूप से युवा है, फिर भी हम पहले ही देख चुके हैं कि इसका उपयोग एचआईवी संक्रमण से लड़ने, आक्रामक प्रजातियों का मुकाबला करने और एंटीबायोटिक प्रतिरोधी बैक्टीरिया को नष्ट करने के लिए कैसे किया जा सकता है। हालांकि, कई अज्ञात बने हुए हैं, जिसमें यह भी शामिल है कि सीआरआईएसपीआर डीएनए को कैसे नुकसान पहुंचा सकता है, जिससे कैंसर जैसी विकृति हो सकती है।

जेनेटिक इंजीनियरिंग में इतनी बड़ी छलांग उन जटिलताओं से भरी हुई है जो विज्ञान, नैतिकता, हम कैसे अनुसंधान करते हैं और मानवता के भविष्य के बारे में बड़े, अक्सर दार्शनिक प्रश्न पूछते हैं। इस पुष्टि के साथ कि सीआरआईएसपीआर का उपयोग करके दो मानव भ्रूणों को संशोधित किया गया था और उन्हें समाप्त कर दिया गया था, वे प्रश्न तेजी से ध्यान में आ गए हैं। प्रतीत होता है कि जीन-संपादन का भविष्य रातोंरात आ गया।

पर क्या बिल्कुल सही CRISPR है और इस तरह के एक शक्तिशाली उपकरण के बारे में क्या चिंताएं हैं?

CRISPR में "डिजाइनर बेबी" बनाने के लिए मानव भ्रूण के संपादन में उपयोग किए जाने की क्षमता है।

विज्ञान फोटो लाइब्रेरी / गेट्टी छवियां

सीआरआईएसपीआर क्या है?

कुछ लोगों ने भविष्यवाणी की थी कि 30 साल पहले इसकी खोज के बाद जीन संपादन के लिए CRISPR कितना महत्वपूर्ण हो जाएगा।

1987 की शुरुआत में, एस्चेरिचिया कोलाई जीन के कार्य का अध्ययन करने वाले ओसाका विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने पहली बार छोटे, दोहराए गए डीएनए अनुक्रमों का एक सेट देखा, लेकिन वे महत्व को नहीं समझ पाए।

छह साल बाद, एक अन्य सूक्ष्म जीवविज्ञानी, फ्रांसिस्को मोजिका ने एक अलग एकल-कोशिका वाले जीव में अनुक्रमों का उल्लेख किया,
हेलोफेरेक्स भूमध्यसागरीय। अनुक्रम अन्य रोगाणुओं में दिखाई देते रहे और 2002 में, असामान्य डीएनए संरचनाओं को एक नाम दिया गया: क्लस्टर किए गए नियमित रूप से छोटे पैलिंड्रोमिक दोहराव।

अनुक्रमों का अधिक गहन अध्ययन करने से पता चला कि सीआरआईएसपीआर बैक्टीरिया में "प्रतिरक्षा प्रणाली" का एक अभिन्न अंग है, जिससे उन्हें हमलावर वायरस से लड़ने की अनुमति मिलती है। जब कोई वायरस बैक्टीरिया में प्रवेश करता है, तो वह वायरस के डीएनए को काटकर वापस लड़ता है। यह वायरस को मारता है और बैक्टीरिया कुछ बचे हुए डीएनए को स्टोर करता है।

बचा हुआ डीएनए एक फिंगरप्रिंट की तरह होता है, जिसे CRISPR डेटाबेस में स्टोर किया जाता है। यदि फिर से आक्रमण किया जाता है, तो बैक्टीरिया Cas9 नामक एक एंजाइम का उत्पादन करते हैं जो एक फिंगरप्रिंट स्कैनर की तरह काम करता है। Cas9 CRISPR डेटाबेस का उपयोग नए आक्रमणकारियों के साथ संग्रहीत उंगलियों के निशान से मिलान करने के लिए करता है। यदि यह एक मैच ढूंढ सकता है, तो Cas9 हमलावर डीएनए को काटने में सक्षम है।

/>एरिक मैक

जीन को संपादित करने के लिए CRISPR का उपयोग कैसे किया जाता है?

प्रकृति अक्सर तकनीकी विकास के लिए बेहतरीन टेम्पलेट प्रदान करती है। उदाहरण के लिए, जापानी बुलेट ट्रेन की नाक किंगफिशर की चोंच पर बनाई गई है क्योंकि किंगफिशर की चोंच को शोर को कम करने के लिए विकास द्वारा विशेषज्ञ रूप से "डिजाइन" किया जाता है क्योंकि पक्षी मछली पकड़ने के लिए एक धारा में गोता लगाता है।

इसी तरह, CRISPR/Cas9 की विशिष्ट आनुवंशिक अनुक्रमों का कुशलतापूर्वक पता लगाने और उन्हें काटने की क्षमता ने वैज्ञानिकों की एक टीम को यह पूछने के लिए प्रेरित किया कि क्या अन्य उद्देश्यों के लिए उस क्षमता की नकल की जा सकती है।

उत्तर जीन संपादन को हमेशा के लिए बदल देगा।

2012 में, यूसी बर्कले के अग्रणी वैज्ञानिक जेनिफर डौडना और उमिया यूनिवर्सिटी स्वीडन के इमैनुएल चारपेंटियर ने दिखाया कि सीआरआईएसपीआर को अपहृत और संशोधित किया जा सकता है। अनिवार्य रूप से, वे एक जीवाणु रक्षा तंत्र से CRISPR को आणविक कैंची की एक जोड़ी से बंधे डीएनए-मांगने वाली मिसाइल में बदल देंगे। उनकी संशोधित CRISPR प्रणाली ने उनके द्वारा चुने गए किसी भी जीन को खोजने और काटने में अद्भुत काम किया।

CRISPR-Cas9 जीन एडिटिंग कॉम्प्लेक्स का एक उदाहरण। Cas9 न्यूक्लीज प्रोटीन (सफेद और हरा) एक पूरक साइट पर डीएनए (नीला) को काटने के लिए एक गाइड आरएनए (लाल) अनुक्रम का उपयोग करता है।

मोलेकुल/साइंस फोटो लाइब्रेरी/गेटी

कई शोध समूहों ने मूल कार्य का अनुसरण किया, जिसमें दिखाया गया कि यह प्रक्रिया खमीर और सुसंस्कृत माउस और मानव कोशिकाओं में संभव थी।

फ्लडगेट खुल गए, और CRISPR अनुसंधान, जो लंबे समय से आणविक सूक्ष्म जीवविज्ञानी का डोमेन था, आसमान छू गया। प्रमुख शोध पत्रिका नेचर में CRISPR को संदर्भित करने वाले लेखों की संख्या में 2012 और 2018 के बीच 6,000 प्रतिशत से अधिक की वृद्धि हुई है।

जबकि अन्य जीन-संपादन उपकरण अभी भी उपयोग में हैं, CRISPR अपनी सटीकता और विश्वसनीयता के कारण एक विशाल छलांग प्रदान करता है। यह वास्तव में जीन खोजने और सटीक कटौती करने में अच्छा है। यह जीन को आसानी से काटने की अनुमति देता है, लेकिन यह नए जीनों को अंतराल में चिपकाने का अवसर भी प्रदान करता है। पिछले जीन-संपादन उपकरण भी ऐसा कर सकते थे, लेकिन इतनी आसानी से नहीं जितना कि CRISPR कर सकता है।

वैकल्पिक जीन-संपादन तकनीकों पर CRISPR का एक और बड़ा लाभ इसका खर्च है। जबकि पिछली तकनीकों में एक जीन को संपादित करने के लिए $ 500 से ऊपर की प्रयोगशाला खर्च हो सकती है, एक CRISPR किट $ 100 से कम के लिए एक ही काम कर सकती है।

सीआरआईएसपीआर क्या कर सकता है?

CRISPR/Cas9 प्रणाली को खमीर, कवक, चावल, तंबाकू, जेब्राफिश, चूहों, कुत्तों, खरगोशों, मेंढकों, बंदरों, मच्छरों और निश्चित रूप से मनुष्यों सहित जीवों में जीन संपादन को सक्षम करने के लिए अनुकूलित किया गया है - इसलिए इसके संभावित अनुप्रयोग बहुत अधिक हैं .

अनुसंधान वैज्ञानिकों के लिए, सीआरआईएसपीआर एक ऐसा उपकरण है जो जीन के साथ बेहतर, तेज छेड़छाड़ प्रदान करता है, जिससे उन्हें मानव कोशिका लाइनों और माउस मॉडल में बहुत अधिक दक्षता के साथ रोग के मॉडल बनाने की अनुमति मिलती है। कैंसर के बेहतर मॉडल के साथ, शोधकर्ता पैथोलॉजी को पूरी तरह से समझने में सक्षम हैं और यह कैसे विकसित होता है, और इससे उपचार के बेहतर विकल्प हो सकते हैं।

कैंसर चिकित्सा विकल्पों में एक विशेष छलांग टी कोशिकाओं का आनुवंशिक संशोधन है, एक प्रकार की श्वेत रक्त कोशिका जो मानव प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए महत्वपूर्ण है। एक चीनी नैदानिक ​​परीक्षण ने रोगियों से टी कोशिकाओं को निकाला, एक जीन को हटाने के लिए सीआरआईएसपीआर का इस्तेमाल किया जो आम तौर पर प्रतिरक्षा प्रणाली ब्रेक के रूप में कार्य करता है, और फिर फेफड़ों के कैंसर से निपटने के प्रयास में उन्हें रोगियों में फिर से पेश किया जाता है। और यह विशेष प्रकार के कैंसर से लड़ने के लिए CRISPR संपादित कोशिकाओं का उपयोग करके चल रहे कई परीक्षणों में से एक है।

कैंसर से परे, सीआरआईएसपीआर में एक जीन में उत्परिवर्तन के कारण होने वाली बीमारियों का इलाज करने की क्षमता है, जैसे सिकल सेल एनीमिया या डचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी। एक दोषपूर्ण जीन को ठीक करना जीन थेरेपी के रूप में जाना जाता है, और सीआरआईएसपीआर संभावित रूप से इसे करने का सबसे शक्तिशाली तरीका है। माउस मॉडल का उपयोग करते हुए, शोधकर्ताओं ने ऐसे उपचारों की प्रभावकारिता का प्रदर्शन किया है लेकिन सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने वाले मानव जीन उपचारों का परीक्षण नहीं किया गया है।

CRISPR जीन ड्राइव का उपयोग करके मच्छरों को लक्षित किया जाएगा, जो संभावित रूप से मलेरिया ले जाने वाली प्रजातियों को विलुप्त होने की ओर ले जा सकते हैं।

क्रिसांति लैब/एलेक्स सिमोनी

फिर सीआरआईएसपीआर जीन ड्राइव हैं, जो सीआरआईएसपीआर का उपयोग आनुवंशिक विशेषता की गारंटी के लिए माता-पिता से संतानों को पारित किया जाएगा - अनिवार्य रूप से विरासत के नियमों को फिर से लिखना। कुछ जीनों की आबादी के माध्यम से फैलने की गारंटी देने से मलेरिया जैसी मच्छर जनित बीमारियों से निपटने का एक अभूतपूर्व अवसर मिलता है, जिससे वैज्ञानिकों को प्रयोगशाला में बांझ मच्छरों को बनाने और आबादी को नष्ट करने के लिए जंगल में छोड़ने में मदद मिलती है - या यहां तक ​​​​कि एक प्रजाति विलुप्त हो जाती है। CNET ने फरवरी 2019 में उनके प्रस्तावित उपयोग और उन्हें घेरने वाली नैतिक चिंताओं की एक व्यापक रिपोर्ट प्रकाशित की।

और CRISPR के संभावित लाभ यहीं समाप्त नहीं होते हैं। यह उपकरण एंटीबायोटिक प्रतिरोध के बढ़ते स्तर का मुकाबला करने के लिए रोगाणुरोधी बनाने के नए तरीके खोलता है, गेहूं जैसी कृषि फसलों के लक्षित हेरफेर को उन्हें सख्त या अधिक पौष्टिक बनाने के लिए, और, संभावित रूप से, मानव को डिजाइन करने की क्षमता, जीन द्वारा जीन।

सीआरआईएसपीआर चिंताएं

CRISPR हमारे द्वारा अभी तक खोजे गए DNA को काटने का सबसे सटीक तरीका हो सकता है, लेकिन यह हमेशा सही नहीं होता है।

सीआरआईएसपीआर को मनुष्यों में प्रभावी ढंग से काम करने के लिए मुख्य बाधाओं में से एक "ऑफ-टारगेट प्रभाव" का जोखिम है। जब CRISPR को एक जीन का शिकार करने का काम सौंपा जाता है, तो वह कभी-कभी ऐसे जीन ढूंढता है जो उसके लक्ष्य के समान दिखते हैं और उन्हें भी काट देते हैं।

एक अनपेक्षित कटौती अन्य जीनों में उत्परिवर्तन का कारण बन सकती है, जिससे कैंसर जैसी विकृति हो सकती है, या इसका कोई प्रभाव नहीं हो सकता है - लेकिन सुरक्षा के साथ एक प्रमुख चिंता का विषय है, वैज्ञानिकों को यह सुनिश्चित करने की आवश्यकता होगी कि सीआरआईएसपीआर केवल उस जीन पर कार्य करता है जिसका प्रभाव पड़ता है। यह काम पहले ही शुरू हो चुका है, और शोधकर्ताओं की कई टीमों ने इसकी विशिष्टता बढ़ाने के लिए CRISPR/Cas9 के साथ छेड़छाड़ की है।

आज तक, मनुष्यों में CRISPR का काम उन कोशिकाओं तक ही सीमित रहा है जो अगली पीढ़ी को अपना जीनोम नहीं देते हैं। लेकिन जीन संपादन का उपयोग भ्रूण को संपादित करने के लिए भी किया जा सकता है और इस प्रकार, मानव जीन पूल को बदल सकता है। 2015 में, CRISPR वैज्ञानिकों के एक विशेषज्ञ पैनल ने सुझाव दिया कि इस तरह का संपादन - जिसे जर्मलाइन एडिटिंग के रूप में जाना जाता है - तब तक गैर-जिम्मेदार होगा जब तक कि सुरक्षा, प्रभावकारिता, विनियमन और सामाजिक चिंताओं पर आम सहमति नहीं बन जाती।

फिर भी, कई वर्षों से जर्मलाइन एडिटिंग में शोध हो रहा है। 2017 में, यूके में वैज्ञानिकों ने पहली बार मानव भ्रूण को संपादित किया, और अमेरिका में शोधकर्ताओं ने हृदय रोग का कारण बनने वाले दोषपूर्ण जीन को ठीक करने के लिए CRISPR का उपयोग किया। भ्रूण को संपादित करने की क्षमता तथाकथित डिजाइनर शिशुओं के बारे में नैतिक चिंताओं को उठाना शुरू कर देती है, जिसमें वैज्ञानिक शारीरिक फिटनेस, बुद्धि या मांसपेशियों की ताकत बढ़ाने के लिए लाभकारी जीन का चयन कर सकते हैं, जो यूजीनिक्स के विवादास्पद जल में रेंगते हैं।

उस विशेष भविष्य की संभावना बहुत दूर है - लेकिन मानव जीनोम के संपादन का युग शुरू हो चुका है।

मनुष्यों का संपादन

25 नवंबर, 2018 को, चीनी वैज्ञानिक जियानकुई ने कहा कि उन्होंने दुनिया के पहले सीआरआईएसपीआर बच्चे बनाए हैं। CRISPR का उपयोग करके, वह CCR5 नामक जीन को हटाने में सक्षम था। संशोधित भ्रूण के परिणामस्वरूप जुड़वां लड़कियों का जन्म हुआ, जिन्हें छद्म नाम लुलु और नाना के नाम से जाना जाता है।

वैज्ञानिक समुदाय ने व्यापक रूप से अनुसंधान की निंदा की, उन्होंने पारदर्शिता की कमी की आलोचना की और पूछा कि क्या इस तरह के संशोधन को प्राप्त करने के लिए दो लड़कियों के लिए एक अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकता थी। शोध के मद्देनजर, CRISPR के निर्माण से जुड़े कई हाई-प्रोफाइल शोधकर्ताओं ने जर्मलाइन एडिटिंग के लिए टूल का उपयोग करने पर वैश्विक रोक लगाने का भी सुझाव दिया।

कुछ लोग तर्क देंगे कि उनका काम सख्त नियामक नियंत्रण और नैदानिक ​​परीक्षणों की प्रभावी निगरानी की आवश्यकता पर प्रकाश डालता है जिसमें भ्रूण संपादित किए जाते हैं। जबकि उनका कहना है कि उनका अपना प्रयोग जुड़वाँ लड़कियों को एचआईवी प्रतिरोधी बनाकर उनके स्वास्थ्य में सुधार लाने से संबंधित था, प्रयोग को लापरवाह और नैतिक रूप से गलत माना गया और संभावित परिणामों की अनदेखी की गई। हाल के शोध से पता चलता है कि CCR5 जीन में उन्होंने जो विलोपन बनाया है, वह मस्तिष्क की गतिविधि को प्रभावित कर सकता है, क्योंकि चूहों में एक अध्ययन से पता चला है कि CC5 को अवरुद्ध करने से अनुभूति और स्ट्रोक से उबरने में सुधार होता है।

जनवरी 2019 में, चीनी सरकार ने कहा कि उसने गैरकानूनी और अनैतिक दोनों तरह से काम किया और आरोपों का सामना करना पड़ेगा। बाद में उन्हें उनके विश्वविद्यालय ने बर्खास्त कर दिया था।

जियानकुई ने दुनिया के पहले जीन-संपादित बच्चे पैदा करने का दावा किया।

मानव जीनोम संपादन के लिए सबसे हालिया अंतर्राष्ट्रीय शिखर सम्मेलन, नवंबर 2018 में, समाप्त हुआ, जैसा कि 2015 में हुआ था, "नैदानिक ​​​​अभ्यास के लिए वैज्ञानिक समझ और तकनीकी आवश्यकताएं बहुत अनिश्चित हैं और उस समय जर्मलाइन संपादन के नैदानिक ​​​​परीक्षणों की अनुमति देने के लिए जोखिम बहुत अधिक हैं। ।"

वह काम है, जो अप्रकाशित रहता है, पहले नैदानिक ​​परीक्षण और आनुवंशिक रूप से संशोधित मानव के जन्म की शुरुआत करता है - जिसका अर्थ है, चाहे वह इरादा था या नहीं, सीआरआईएसपीआर के लिए एक नया युग शुरू हो गया है।

जैसे-जैसे क्रांति आगे बढ़ती है, सबसे बड़ी चुनौतियां प्रौद्योगिकी की प्रभावी निगरानी और नियमन बनी रहेंगी, तकनीकी बाधाएं जिन्हें विज्ञान को सटीक और सुरक्षित सुनिश्चित करने के लिए दूर करना होगा, और उस सामान के साथ छेड़छाड़ की बड़ी सामाजिक चिंताओं का प्रबंधन करना जो हमें बनाता है हम।

हाल के उधार

CRISPR लगातार सुर्खियों में बना हुआ है क्योंकि वैज्ञानिक इसकी विशिष्टता को परिष्कृत करते हैं और इसे असंख्य आनुवंशिक रोगों की ओर मोड़ते हैं। 4 फरवरी को, CRISPR के अग्रणी जेनिफर डौडा सहित, UC बर्कले के शोधकर्ताओं ने खुलासा किया कि Cas9 के स्थान पर जीन को संपादित करने के लिए एक अन्य एंजाइम, CasX का उपयोग किया जा सकता है।

वैज्ञानिकों ने CasX की पहचान एक जमीन पर रहने वाले बैक्टीरिया में की है जो सामान्य रूप से मनुष्यों में मौजूद नहीं है, जिसका अर्थ है कि हमारी प्रतिरक्षा प्रणाली इसके खिलाफ विद्रोह करने की संभावना कम है। क्योंकि यह Cas9 की तुलना में छोटा और संभावित रूप से अधिक विशिष्ट है, यह जीन को अधिक सफलता और किसी भी नकारात्मक प्रभाव की कम संभावना के साथ क्लिप कर सकता है।

फिर, 18 फरवरी को, यूसी सैन फ्रांसिस्को के वैज्ञानिकों ने खुलासा किया कि उन्होंने स्टेम कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए "अदृश्य" बनाने के लिए सीआरआईएसपीआर का उपयोग किया था। स्टेम सेल किसी भी ऊतक की वयस्क कोशिकाओं में परिपक्व होने में सक्षम हैं, इसलिए उन्हें क्षतिग्रस्त अंगों की मरम्मत के तरीके के रूप में प्रस्तावित किया गया है। हालांकि, प्रतिरक्षा प्रणाली आमतौर पर किसी भी विदेशी आक्रमणकारी का सफाया करने की कोशिश करती है और स्टेम सेल को इस तरह देखा जाता है। सीआरआईएसपीआर ने स्टेम कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली से बचने में सक्षम बनाया है ताकि वे उपचार पर काम कर सकें।

केवल एक दिन बाद, नेचर मेडिसिन में साल्क इंस्टीट्यूट फॉर बायोलॉजिकल साइंसेज के शोधकर्ताओं ने हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया के लिए एक सीआरआईएसपीआर थेरेपी पर अपने निष्कर्ष प्रकाशित किए, जो तेजी से उम्र बढ़ने से जुड़ी बीमारी है। रोग एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन के कारण होता है जिसके परिणामस्वरूप असामान्य प्रोटीन का निर्माण होता है, जो अंततः समय से पहले कोशिका मृत्यु का कारण बनता है। CRISPR/Cas9 की एक एकल खुराक को माउस मॉडल में रोग को दबाने के लिए दिखाया गया, जिससे CRISPR की चिकित्सीय क्षमता के और अन्वेषण का मार्ग प्रशस्त हुआ।

और अभी भी अधिक CRISPR सफलता की कहानियां जारी हैं। 25 फरवरी को, CRISPR थैरेप्यूटिक्स, CRISPR दूरदर्शी इमैनुएल चार्पेंटियर द्वारा सह-स्थापित कंपनी ने घोषणा की कि पहले मानव रोगियों को CRISPR/Cas9 दवा के साथ बीटा बीमारी का इलाज करने के लिए संक्रमित किया गया था। -थैलेसीमिया। बीमारी एक आनुवंशिक उत्परिवर्तन के कारण होती है जिसके परिणामस्वरूप लाल रक्त कोशिकाएं ऑक्सीजन-परिवहन अणु हीमोग्लोबिन बनाने में असमर्थ होती हैं। इसका मुकाबला करने के लिए, CRISPR थेरेप्यूटिक्स टीम एक मरीज से स्टेम सेल लेती है, उन्हें हीमोग्लोबिन उत्पादन बढ़ाने के लिए शरीर के बाहर CRISPR/Cas9 के साथ संपादित करती है और फिर उन्हें रक्तप्रवाह में वापस भेज देती है। कंपनी सिकल सेल एनीमिया नामक रक्त रोग के इलाज के लिए एक समान दृष्टिकोण का उपयोग करने की योजना बना रही है।

CRISPR अनुसंधान तीव्र गति से आगे बढ़ रहा है, और इसे बनाए रखना कठिन हो सकता है। केवल सात वर्षों में, CRISPR बैक्टीरिया में एक विकासवादी अनुकूलन से एक जीन-संपादन उपकरण में चला गया जिसने सबसे पहले आनुवंशिक रूप से संशोधित मानव बनाया। हमने पहले ही सीआरआईएसपीआर को आण्विक जीवविज्ञान के पूरे क्षेत्र को बदल दिया है और यह प्रभाव जैविक और चिकित्सा क्षेत्रों में फैल गया है।


मानव जीन संपादन के बारे में 3 बड़े प्रश्न

मानव जीन संपादन की तेजी से विकसित हो रही तकनीक पर चर्चा करने के लिए इस सप्ताह वाशिंगटन, डीसी में दुनिया भर के शोधकर्ता एक साथ आए।

वाशिंगटन में यूएस नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज, चाइनीज एकेडमी ऑफ साइंसेज और यूके की रॉयल सोसाइटी द्वारा आयोजित इंटरनेशनल समिट ऑन ह्यूमन जीन एडिटिंग में, CRISPR नामक एक नई विकसित जीन एडिटिंग बायोटेक्नोलॉजी को लेकर बहुत चर्चा हुई - एक जीवाणु प्रोटीन से प्राप्त - - जो वैज्ञानिकों को डीएनए के विशिष्ट भागों को क्लिप या ट्विक करने देता है।

इसमें हमारे जीन के दोषपूर्ण अंशों को अलग करके कुछ बीमारियों से छुटकारा पाने में मदद करने की क्षमता है। लेकिन अज्ञात दीर्घकालिक प्रभाव के कारण, कुछ प्रमुख वैज्ञानिक इसके उपयोग पर रोक लगाने की मांग कर रहे हैं।

शिखर सम्मेलन में, कुछ प्रमुख मुद्दे बार-बार सामने आए: मानव जीन संपादन तकनीकों के साथ किस प्रकार की बीमारियों का इलाज किया जा सकता है? क्या संभावित जोखिम और दुष्प्रभाव हो सकते हैं? और नई तकनीक के आसपास के नैतिक मुद्दे क्या हैं?

सीबीएस न्यूज ने इन बड़े सवालों के बारे में चिकित्सा के विभिन्न क्षेत्रों के विशेषज्ञों से बात की, जो शिखर सम्मेलन में शामिल हुए थे।

कौन से रोग ठीक हो सकते हैं?

रुझान वाली खबरें

हैलिफ़ैक्स में डलहौज़ी विश्वविद्यालय के एक दार्शनिक और जैव-नैतिक विज्ञानी फ़्रैन्सडीलोइस बेयलिस ने कहा, "मूल रूप से, आप आनुवंशिक रोगों को देखने जा रहे हैं जहाँ आप एक एकल जीन को देख रहे हैं और आप अंदर जाकर खराब होने वाले जीन को बाधित या बदल देंगे।" , कनाडा।

सिस्टिक फाइब्रोसिस, पॉलीसिस्टिक किडनी रोग, हीमोफिलिया, टे-सैक्स रोग, और कुछ स्तन कैंसर उन स्थितियों में से हैं जिनका वैज्ञानिक पहले इलाज कर सकते हैं, एनवाईयू लैंगोन मेडिकल सेंटर के विभाग में चिकित्सा नैतिकता के विभाजन के संस्थापक निदेशक डॉ। आर्थर कैपलन ने समझाया। जनसंख्या स्वास्थ्य।

"उन्हें बिंदु उत्परिवर्तन कहा जाता है। वे पहले स्थान हैं जहां आप जाने की कोशिश करेंगे," कैपलन ने कहा।

लेकिन वैज्ञानिकों का मानना ​​है कि अभी तो शुरुआत हुई है। "I hope that there will be a move beyond, to more complex diseases and disorders," Baylis, a member of the organizing committee for this week's summit, told CBS News.

She pointed out that the meeting was divided into discussions about two types of gene editing therapies: Somatic (non-reproductive) cell therapy, which involves treating individual sick people, and the more controversial germ line therapy, which involves editing genetic material in embryos.

Baylis said the CRISPR advances make more "fanciful" ideas about using gene editing for human enhancement "seem all the more possible," too.

Caplan said that back in the late seventies, scientists swore they'd never touch the germ line -- embryos.

"They were terrified it was eugenics, Nazi Germany. In order to keep people calm, scientific leaders said, 'Whatever we do with genetic changes, we're just going to stick with somatic cells , don't worry about it, we're never going do that.'"

But Caplan said that's always what scientists say when they don't have the ability to do something now, with an editing tool such as CRISPR, the conversation is changing.

Does that mean scientists will be able to engineer changes to eye or skin color, or give people mega-strength?

Maybe, said Caplan. "I think it's reasonable to presume you could tweak things for strength, more muscles, endurance, or to be able to run or travel further." You might be able to enhance memory, to make a person able to retain more or learn faster, he said.

Someday, he said, "I think you could tweak genes that would allow you to perceive more. You might be able to see more like a bat, sense more of the radiation spectrum. See ultraviolet light and parts of the energy spectrum we don't see but that other creatures do. Eagle-eye vision."

"You could certainly make people more disease resistant, less likely to get a cold or the flu. Or to fight off MRSA or E. coli -- build up their immune systems. Enhance them so they could enjoy more pleasure. They've been doing a teeny, tiny bit in animals," said Caplan, who will lead sessions on ethical and regulatory issues of gene editing in animal research next week in Washington, DC.

But such knowledge is still years away, he added, and scientists at the summit made it clear that the aim of the new technology is to heal the sick.

Dr. Mitchell Weiss, chair of the hematology department at St. Jude Children's Research Center, told CBS News that somatic therapies to treat individual patients are already being tested in clinical trials.

He said the technology has the potential to treat conditions such as HIV, hemophilia, sickle cell anemia, and some forms of cancer.

"Genome editing directed toward bone marrow is another application," he said. The bone marrow can be removed, genetically edited in the lab, and then returned to the body. This technique, he said, may lower the health risks of a current treatment option for children with sickle cell anemia, an inherited condition in which there aren't enough healthy red blood cells to carry enough oxygen throughout the body, for example.

What are the health risks?

The main worry about CRISPR is the same worry you'd have using any gene therapy, Weiss said: "You mess around with the genome, and are you going to shut off something important or turn on something bad?"

Past investigational gene therapy led to cancer in some patients, he said.

"The major risk that people are concerned about -- there are different kinds of risk -- but the most significant right now is 'off-target' side effects," said Pilar Ossorio, professor of law and bioethics at the Morgridge Institute for Research at the University of Wisconsin-Madison.

She said once you put a CRISPR gene editing "tool" into a person's body, it can travel throughout the body and might get into other cells that you're not targeting. So the aim will be to figure out how to apply the gene editing only to the cells and tissues that scientists want to hit, without affecting anything else.

"Cells are dying all the time. If all it does is cause a cell here or there to cease to function, though, that will probably not be noticeable," Ossorio said.

What are the ethical issues - and potential for abuse?

"Our traditional ways of understanding risk and benefit completely apply. We have to make those calculations whenever we use a new kind of therapy," said Ossorio.

More risk may be acceptable for patients who have no other good treatment options. "For medical applications, the first applications are that we are trying to treat a disease. There is a human being in front of you who has a very serious disease, and you wouldn't start studying this technology in a person unless that person didn't have alternatives. Maybe existing therapies didn't work for them or there are no existing therapies," Ossorio said.

In somatic cells, gene editing will not be transmitted down to future generations, she said.

However, Caplan pointed out, it's not clear yet how germ line gene editing will affect future generations. It's possible that those genetic changes could be passed down when the person has children.

Kyle Orwig, the director of the Molecular, Genetics, and Developmental Biology Program at the University of Pittsburgh School of Medicine said, "My ethics are mostly focused on medical need and safety and efficacy. If you haven't proven safety and efficacy in animal models, you shouldn't proceed to clinical trials. And if you have, you should. And don't make trials any bigger than they need to be," to avoid exposing more people to any potential risks.

He added, "There's the claim that ethics go beyond safety and efficacy. That's there's some kind of slippery slope, but I think most of these arguments disappear once safety and efficacy is shown."

"It's good these discussions are taking place," Caplan said. "At the same time, I think we've got to be realistic. Better than fighting about bans or prohibitions, is to fight about what rules we want in order to try to fix disease in the germ line."

Another concern raised at the summit involved social justice -- equity when it comes to medical care. Gene editing technologies are costly and many experts said they're concerned that patients who might benefit from them would not have access. Weiss said sickle cell anemia, for example, one of his areas of expertise, impacts many inner city and low-income patients, not to mention those in the developing world.

"If you live in Africa or under-developed countries, health care is very different," he said.

But Caplan said disparity will not slow down technological innovation in this case, and rarely does.

"The equity thing will not work as an argument. Right now there are kids in New York City going to the finest prep schools and in Mississippi, there are kids who don't have books," he said. "Some people get care at the Mayo Clinic and some people don't have health insurance. We have neonatal care rescuing babies here in the U.S. yet many children in Africa are dying of diarrhea. I don't think it will hold things up. It would be more reasonable to try and set things up so that disease repair by gene editing is more affordable."

After three days of intensive discussion, the members of the organizing committee for the International Summit on Human Gene Editing issued a statement of conclusions. They called for more "intensive" basic science research, and for the use of existing and evolving regulatory frameworks for somatic cell clinical investigations. They also highlighted the need to address the complex issues that relate to germ line editing, and the importance of ongoing discussions as the science moves forward.


Researchers' algorithm to make CRISPR gene editing more precise

It eventually became a Nobel prize-winning revolution when researchers first engineered CRISPR as a gene editing technology for bacterial, plant, animal and human cells. The potential of the technology is great and span from curing genetically disposed diseases to applications in agricultural and industrial biotechnology, but there are challenges.

One such challenge consists of selecting a so-called gRNA molecule which should be designed to guide the Cas9 protein to the right location in the DNA where it will make a cut in relation to the gene editing.

"Typically, there are multiple possible gRNAs and they are not all equally efficient. Therefore, the challenge is to select the few that work with high efficiency and that is precisely what our new method does," says Yonglun Luo, Associate Professor Department of Biomedicine at Aarhus University.

The new method is developed from the researchers' new data and implementation of an algorithm, which gives a prediction on what gRNAs that work most efficiently.

"By combining our own data with publicly available data and including knowledge on the molecular interactions between gRNA, DNA and the CRISPR-Cas9 protein, we have succeeded in developing a better method," says Jan Gorodkin, professor at the Department of Veterinary and Animal Sciences at the University of Copenhagen.

Data, deep learning molecular interactions

Jan Gorodkin's research group with Giulia Corsi and Christian Anthon have collaborated with Yonglun Luo's research group in order to achieve the new results. The experimental part of the study was conducted by Luo's group while Gorodkin's group spearheaded the computer modelling.

"In our study, we have quantified the efficiency of gRNA molecules for more than 10,000 different sites. The work was achieved using a massive, high throughput library-based method, which would not be possible with traditional methods," says Yonglun Luo.

The researchers took their starting point concerning data generation in the concept of having a virus express gRNA and a synthetic target site in one cell at a time. The synthetic target sites have exactly the same DNA sequences as the corresponding target sites in the genome. Thus, these synthetic target sites are used as so-call surrogate target sites to capture the CRISPR-Cas9 editing efficiency. Together with colleagues from Lars Bolund Institute of Regenerative Medicine in BGI-Research and Harvard Medical School, they generated high quality CRISPR-Cas9 activity for over 10,000 gRNAs.

With this dataset of gRNAs with known efficiencies from low to high, the researchers were able to construct a model that could predict efficiencies of gRNAs which has not been seen before.

"In order to train an algorithm to become precise, one has to have a large dataset. With our library of viruses, we have obtained data that constitutes the perfect starting point for training our deep learning algorithm to predict the efficiency of gRNAs for gene editing. Our new method is more precise than other methods currently available," says Jan Gorodkin.


What will happen to He — and the children?

He has been criticized, but not just because he pursued germline editing. He also neglected to do adequate safety testing and failed to follow standard procedures in procuring participants. He was subsequently censured by the health ministry in Guangdong, where he worked, and fired from his university. He did not respond to प्रकृति’s multiple attempts to contact him.

At this point, further penalties seem to be in the hands of the police. There are a range of criminal charges that He could face. While recruiting participants, He and his team agreed to cover the costs of fertility treatment and related expenses, up to 280,000 yuan (US$42,000). He also stipulated that participants would have to repay costs if they dropped out. Liu Ye, a lawyer at the Shanghai Haishang Law Firm, says that if such payments are found to count as coercive measures, they could constitute a crime. Guangdong province also found that He used forged ethics-review documents during recruitment of participants and swapped blood samples to skirt laws against allowing people with HIV to use assisted reproductive technologies.

Why were scientists silent over gene-edited babies?

He claims to have disabled a gene called सीसीआर5, which encodes a protein that allows HIV to enter cells. He was aiming to mimic a mutation that exists in about 10% of Europeans, and helps to protect them from HIV infection. But He might have inadvertently caused mutations in other parts of the genome, which could have unpredictable health consequences. (He claims to have found no such mutations.) Also, सीसीआर5 is thought to help people fight off the effects of various other infections, such as West Nile virus. If the gene is disabled, the girls could be vulnerable. If they do suffer in a way that is linked to He’s procedure, and He is found to have been practising medicine illegally, he could be sentenced to between three and ten years in prison, says Zhang Peng, a criminal-law scholar at Beijing Wuzi University. But identifying those health effects could take years.

He promised to follow up with the girls until they were 18 years old, but it is unlikely that the health ministry, which ordered He to stop doing science, will allow him to be involved in the evaluations. It is not known what, if any, special measures are being taken to look out for the girls’ health or to track the other pregnancy.


Crispr Gene Editing Can Cause Unwanted Changes in Human Embryos, Study Finds

Instead of addressing genetic mutations, the Crispr machinery prompted cells to lose entire chromosomes.

A powerful gene-editing tool called Crispr-Cas9, which this month nabbed the Nobel Prize in Chemistry for two female scientists, can cause serious side effects in the cells of human embryos, prompting them to discard large chunks of their genetic material, a new study has found.

Administered to cells to repair a mutation that can cause hereditary blindness, the Crispr-Cas9 technology appeared to wreak genetic havoc in about half the specimens that the researchers examined, according to a study published in the journal Cell on Thursday.

The consequences of these errors can be quite serious in some cases, said Dieter Egli, a geneticist at Columbia University and an author of the study. Some cells were so flummoxed by the alterations that they simply gave up on trying to fix them, jettisoning entire chromosomes, the units into which human DNA is packaged, Dr. Egli said.

“We’re often used to hearing about papers where Crispr is very successful,” said Nicole Kaplan, a geneticist at New York University who was not involved in the study. “But with the amount of power we hold” with this tool, Dr. Kaplan said, it is crucial “to understand consequences we didn’t intend.”

Crispr-Cas9, a scissorslike chemical tool that can precisely cut and customize stretches of genetic material, such as human DNA, stoked international controversy in 2018 when He Jiankui, a Chinese scientist, used the technology to yield the world’s first gene-edited infants. The experiment was widely condemned as irresponsible and dangerous — in large part because many of the ways in which Crispr-Cas9 can affect cells remain poorly understood. Dr. He was found guilty of conducting illegal medical practices in China and sentenced to three years in prison.

The new paper’s findings further underscore that “it’s really too soon to be applying Crispr to reproductive genetics,” said Nita Farahany, a bioethicist at Duke University who was not involved in the study.

Crispr-Cas9 treatments have already been given directly to people to treat conditions like blindness — a potential cure that affects that patient, and that patient only. But modifications made to sperm, eggs and embryos can be passed to future generations, raising the stakes for any mistakes made along the way.

Although scientists have been tinkering with genomes for decades, Crispr-Cas9 can accomplish a precise type of genetic surgery that other tools cannot.

Scientists can use Crispr-Cas9 to home in on a specific region of the genome and snip it in two. Sensing trouble, the cell rushes to heal its genetic wound, sometimes using a similar-looking stretch of nearby, intact DNA as a template as it stitches the pieces back together. This gives researchers an opportunity to splice in a tailor-made template of their own, in the hopes that the cell will incorporate the intended change.

In 2017, a team of researchers led by Shoukhrat Mitalipov, a geneticist at Oregon Health and Science University in Portland, reported that human embryos carrying a mutation could be coaxed into this process without a synthetic template. The researchers generated embryos from a union between two cells: a sperm carrying a mutation that can make it harder for the heart to pump blood, and an egg with a healthy version of the gene. Dr. Mitalipov and his team used Crispr-Cas9 to cut the broken copy of the gene to see if the intact version would guide its repair. They reported the experiment a success and published it in the journal Nature.

“In principle, this could be a way to correct a mutation in a human embryo” that has only one broken copy of a gene, Dr. Egli said.

But the new findings could cast some doubt on the 2017 work, Dr. Egli added.

The researchers of the Cell study focused on a different mutation — one that causes hereditary blindness and affects a different part of the genome — but adopted a similar setup. Using donated sperm containing a mutation in a gene called EYS, they fertilized eggs that had normal copies of EYS, then sent in Crispr-Cas9 to snip the mutation.

Several of the cells managed to sew the Crispr-cut pieces of DNA back together with a few minor changes, Dr. Egli said.

But about half the embryos seemed unable to cope with the trauma of the break. The genetic damage failed to heal, eventually forcing cells to tear off and toss aside large chunks of the chromosome that harbored the mutated EYS. In some cells, the entire chromosome was lost.

“That is not a correction,” Dr. Egli said. “That is a vastly different outcome.”

Instead of gently goading the cell into editing the genetic “text” at which it was targeted, the Crispr machinery gouged irreparable gaps in cells’ DNA, said Maria Jasin, a geneticist at Memorial Sloan Kettering Cancer Center and another author of the study. The negative consequences of this, she added, were disproportionately disastrous. “They were talking about trying to repair one gene, and you have a substantial fraction of the genome being changed,” Dr. Jasin said.

Dr. Egli and Dr. Jasin said that this probably happened in Dr. Mitalipov’s 2017 paper as well, but it went unnoticed. After Dr. Mitalipov’s team carried out their Crispr-Cas9 treatment, they could no longer detect the mutation in embryos. But Dr. Egli and Dr. Jasin noted that, technically, dumping or destroying a huge segment of a chromosome would have wiped out evidence of the mutation as well. Dr. Mitalipov and his team, they said, might have mistaken a deletion for an edit.

Dr. Mitalipov disagreed with this interpretation, and he said the new paper’s conclusions were not fully backed up by the necessary data. “They don’t have evidence to show these are deletions,” he said. Far more complex experiments, he said, would be needed to conclusively distinguish a “corrected” chromosome from an absent one.

Dr. Kaplan, of New York University, said she found the new paper’s findings convincing. And she, like all of the other experts who spoke with The New York Times, echoed a crucial sentiment: that Crispr-editing embryos in the clinic must remain a far-off reality, if it is ever approved at all.

“At this point, it’s too dangerous,” Dr. Jasin said. “We’re just not sure which way things are going to go.”

The U.S. government does not permit the use of federal funds to conduct research on human embryos. Dr. Egli’s team sought private funding from the New York Stem Cell Foundation and the Russell Berrie Foundation Program in cellular therapies to run its experiments.

Other Crispr-based technologies exist that could circumvent several of the issues the team identified. For example, some researchers have developed techniques that allow them to make less drastic cuts to the genome and tinker with just one genetic letter at a time.

Given his team’s findings, Dr. Egli also floated the idea that the blunter version of Crispr-Cas9 could someday be deployed as a sort of molecular bomb: shredding and eliminating unwanted, extra chromosomes when they appear in embryos.

Dr. Farahany, of Duke University, urged caution. The new study, she said, only builds upon the notion that scientists will need to walk, not run, in developing Crispr tools for reproductive medicine.

“We have a long way to go,” Dr. Farahany said. “Until we can figure out what the off-target effects are, and how we can control for them,” embryo editing of any kind “would be deeply unethical.”


How does gene editing in one cell affect other cells? - जीव विज्ञान

Genome editing is a way of making changes to specific parts of a genome. Scientists have been able to alter DNA since the 1970s, but in recent years, they have developed faster, cheaper, and more precise methods to add, remove, or change genes in living organisms. Researchers are working to develop therapies that use gene editing to treat children or adults for a range of conditions, including sickle cell, hemophilia, and some forms of cancer and blindness.

Since 2015, a few laboratories have been experimenting with a far more controversial use of CRISPR: editing the genomes of early human embryos, eggs, and sperm. If edited embryos are used to start a pregnancy, the changes affect every cell in the body of any resulting child, that child’s offspring, their offspring, and so on. Dozens of countries already prohibit any attempt to start a pregnancy with edited embryos, yet some scientists seem eager to proceed.

In November 2018, researcher He Jiankui from Shenzhen, China announced the birth of the first gene-edited babies: twin girls publicly referred to as Lulu and Nana. In a reckless and widely condemned experiment, He had edited the DNA of two embryos and used them to start a pregnancy. The babies were born prematurely and their current health status is unknown.

These utterly unethical experiments have pushed the issue of human genome editing to the forefront of media, scientific, and public discussion and debate. Any discussion of how we might use this technology in the future needs to consider the serious societal consequences of human genome editing. This includes examining the rise of vast economic inequalities and the resurgence of overt xenophobia and racism in many parts of the world. It also includes acknowledging our eugenic histories and the present-day systemic oppression of women, people of color, Indigenous people, LGBTQ people, and people with disabilities, particularly as they relate to reproduction and ideas about who is “fit” to reproduce.

Human genome editing is not just a scientific issue. यह है a political and social justice issue that intersects with the concerns of multiple movements, including disability rights, LGBTQ rights, reproductive rights and justice, racial justice, environmental justice, and health justice. Read on to learn more about human genome editing and why everyone should have a say in the decisions we make about whether and how to use this powerful technology.

सीआरआईएसपीआर क्या है?

CRISPR is a gene editing technology that allows scientists to make changes to the DNA of living organisms more precisely and inexpensively than before. CRISPR stands for clustered regularly interspaced palindromic repeats. These segments of DNA occur naturally in bacteria, where they store information that helps recognize invading viruses. Associated enzymes, such as Cas9, then cut viral DNA out of the bacterial genes.

Scientists discovered that they can adapt CRISPR-Cas molecules to search for a specific DNA sequence and cut precisely at that point — not just in bacteria, but in plant, animal, and human cells, too. They can also provide a new DNA sequence for the cell to use when it repairs the cut.

CRISPR-Cas is often compared to the “find and replace” function in a word processor, but this metaphor of gene “editing” can make it sound more precise than it actually is. CRISPR sometimes mis-recognizes a DNA sequence that is similar to the one it’s looking for and cuts in the wrong place, causing “off-target mutations.” Other times it might cut in the right place, but cause mistakes, or “indels,” where DNA is incorrectly inserted or deleted.

Gene Therapy: Changing genomes to treat disease

There are two distinct ways gene editing might be used in humans. Gene therapy, or somatic gene editing, changes the DNA in cells of an adult or child to treat disease, or even to try to enhance that person in some way. The changes made in these somatic (or body) cells would be permanent but would only affect the person treated. One way this is already being done is by editing a person’s immune cells to help them better fight cancer. Clinical trials will soon be underway to use CRISPR to edit blood cells as a treatment for sickle cell anemia and other blood disorders. Gene therapy raises many of the same social and ethical issues as other high-tech medical treatments, including ethical research practices, safety and effectiveness, unequal access to expensive treatments, and how we allocate resources, but is widely supported as a promising way to treat disease.

Germline Editing: Changing the genomes of future generations

But there is a much more controversial way that human gene editing could be used. In germline modification, gene editing would change the DNA of embryos, eggs, or sperm. Because germline DNA is passed down to all future generations, any changes — whether they had beneficial or harmful effects — would be as well. Some have proposed that germline editing could be used to prevent inherited diseases, but this would carry unacceptably serious safety, ethical, and social risks. And it’s unneeded, since we already have safe and effective ways to prevent passing on an inherited disease. People at risk can use preimplantation genetic diagnosis (PGD), a way to screen embryos created through in vitro fertilization (IVF) and select one that is unaffected this allows parents to have a genetically related child without passing on an inherited disease. PGD certainly raises its own ethical questions, particularly around disability rights and justice, but it poses fewer safety and societal risks than germline editing would.

Understanding the Social and Ethical Risks

New technologies often raise ethical questions about their unknown risks and benefits. These questions become especially tricky — and essential — when we are talking about something like human germline editing, which affects future generations who obviously can’t consent to the changes being made to their DNA. What risks would women (who are rarely mentioned in discussions about human gene editing for reproduction) be subject to as the ones who would carry pregnancies started with genetically modified embryos and deliver the resulting children (for themselves or for others)? How could potential parents make informed decisions when there would be unknown health risks that might emerge during pregnancy for the woman and the fetus, epigenetic effects, and health issues that might not develop until adulthood or old age (or even in future generations)? It would be extremely difficult, if not impossible, to ethically conduct the kind of follow-up studies that would be necessary to say that human genome editing is safe enough to use in reproduction.

But focusing on these obvious safety risks takes too narrow a view and overlooks the many serious social and ethical risks that germline editing would pose. Imagine wealthy parents being able to purchase enhancements (real or perceived) for their children, and the kind of world that would result if children’s education and life chances were thought to be determined at birth by their DNA. Imagine the long-term consequences of imposing the preferences and biases we hold today on the genes of all future generations. Consider the potential effects on groups that have less power in society and are already discriminated against, including people with disabilities, people of color, and women. Ableism, racism, and reproductive injustices would likely be exacerbated by human genome modification, if it were ever allowed. These and other social inequalities that already shape our lives could rapidly grow worse, and new forms of inequality could be introduced, leading to a new form of eugenics.

While it might seem possible to avoid such dire outcomes by limiting the use of germline gene editing to the prevention of serious diseases, this would be extremely difficult. The line between therapy and enhancement is fuzzy and would be nearly impossible to enforce. How would we determine which diseases are serious enough to edit out? And who would decide? There are many disabled people who value their differences as a form of human diversity and do not think they need to be “treated” or “cured.” Allowing just some uses of germline gene editing for reproduction would mean opening the door to all uses. For these reasons, over 40 countries have banned human germline modification.

Who Gets to Decide?

Human germline editing is not just a scientific or technical issue. It affects how we understand ourselves as humans and what kind of future we want to build. It has implications for society as a whole, not just individuals. Therefore, decisions about whether to permit germline modification should not be made by small groups of scientists or bioethicists, by biotechnology companies, or by wealthy elites. Human germline editing is an urgent social justice issue we need public discussions of it that are open to all.